北京协和医院血液科周道斌、李剑等联合神经科、普内科、心内科和检验科,对严重影响生活质量、致残率高的少见血液病POEMS综合征进行长达5年的前瞻性研究,在国际上率先使用口服马法兰联合大剂量地塞米松(MDex)方案治疗,不仅获得显著疗效,而且将治疗成本降至自体造血干细胞移植的十分之一左右。这也是国际上第一个关于POEMS综合征的前瞻性研究,相关结果以论著形式发表在国际著名的Blood(《血液》)杂志上,SCI分值为10.55分。该杂志同期发表的述评对协和医院的工作予以高度评价,称其打开了POEMS综合征这一罕见病研究的新局面。
通信作者
该课题组从2006年起筛选因年龄大、肾功能不全、肺动脉高压和经济原因等不适合自体移植的31例初治POEMS综合征患者入组,采用12个疗程的口服马法兰联合大剂量地塞米松(MDex)治疗,取得了满意疗效。课题组还在国际上首先采用总体神经病变限制性量表(ONLS)对POEMS综合征患者神经病变进行客观评价。研究结果发现,MDex方案的神经系统改善率100%,器官肿大缓解率64.3%,水肿改善率71.4%,肺动脉高压缓解率93.3%,血液学缓解率80.6%。31例患者中只有2例出现3度白细胞减少和血小板减少,2例患者出现3度肺部细菌感染。
本研究第一作者