POEMS综合征作为临床罕见的克隆性浆细胞病，治疗中存在着难度大、致残率高、患者生存期短（2-7年）、预后不良等缺点。北京协和医院自2005年6月起率先在国内使用自体外周血造血干细胞移植治疗POEMS综合征，迄今已完成自体移植22例次，取得了显著疗效。目前国外报道的移植病例数累计为38例。
   POEMS综合征是一种由浆细胞异常导致的周围神经、内分泌、血液、消化、皮肤、骨、肾脏、浆膜等多系统脏器损害的罕见病。1980年命名为POEMS综合征，是根据该病的多发性神经病变（Polyneuopathy，P）、脏器肿大（Organomegaly，O）、内分泌病变（Endocrinopathy，E）、M蛋白（M-protein，M）和皮肤改变（Skin changes，S）等5种主要特征得名。目前主要采用糖皮质激素、细胞毒药物及局部放射治疗，但预后不良，致残致死率几乎达百分之百。
   北京协和医院多科协作，深入进行临床研究，证明自体外周血造血干细胞移植是POEMS综合征的有效且安全的治疗手段，可最大限度改善症状，使患者获得较高生活质量。
   来自山东的胥女士是自体移植治疗POEMS综合征的两次受益者。2006年，30多岁的徐女士由于出现不明原因的足下垂、皮肤变黑等症状来到协和医院就诊，最终被确诊为POEMS综合征。经过分析论证，协和医院为胥女士进行了自体外周血造血干细胞移植。由于发现早、治疗及时，术后胥女士的神经系统功能大半恢复。半年后，看到手术希望的胥女士又进行了第二次自体移植，神经系统基本恢复，至今无复发。
   血液科副主任周道斌教授介绍说，自体移植的核心是大剂量化疗，回输的自体造血干细胞主要为恢复造血功能所用。其基本流程为事先从外周血中采集足够的造血干细胞，在低温冰箱冻存。选取合适的时机对病人进行超大剂量化疗后，重新将造血干细胞输回病人体内。在自体移植过程中，超大剂量的化疗清除了引起POEMS综合征的异常浆细胞，同时也摧毁了患者自身的免疫系统和造血系统，患者需要进入无菌的层流病房进行保护性隔离。回输后的2到3周内，造血功能和免疫功能基本恢复，患者即可离开层流病房。如果说化疗打破了旧生活，移植则为患者创造了新世界。
   北京协和医院于1986年报道国内首例POEMS综合征，至今共诊治一百余例POEMS综合征患者，为国内最大的病人群体。其中接受自体移植的病人30余人，近期总结了22例次，并在国际上率先采用ONLS评分客观评价神经系统疗效，率先应用VEGF水平评估疗效，研究病例数及疗效接近国际先进水平。
   本项工作的顺利开展，充分体现了我院综合实力强、多科协作顺畅的优势，为疑难病、少见病的诊治开辟了新的途径。

 边卫